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7月26日上午，山東臨沂費縣新時代賓館的一間小會議室內(nèi)，一場特殊的宣講會正在進行，大屏幕上“因‘罕’而聚，為愛納‘罕’”的標題格外醒目；三十多個聽眾目不轉(zhuǎn)睛地盯著臺上的演講者，生怕漏掉一個字。而這些聽眾，不是學者，不是銷售人員，更不是媒體記者，而是一個特殊的群體——高苯丙氨酸血癥患者和他們的家人。
高苯丙氨酸血癥是一種遺傳代謝疾病，患者多為兒童，因無法正常代謝食物中的蛋白質(zhì)，被稱為“不食人間煙火的孩子”。對患者來說，食用普通食物會使其體內(nèi)苯丙氨酸濃度升高，對其中樞神經(jīng)系統(tǒng)造成不可逆損傷，導致智力低下、癲癇等癥狀，若未及時干預，可能會加劇損傷，且需終身治療。
2010年，美國拜馬林制藥公司研發(fā)的鹽酸沙丙蝶呤片（商品名“科望”）獲批進入中國市場，適用于四氫生物蝶呤（BH4）缺乏導致的高苯丙氨酸血癥，是當時國內(nèi)唯一針對該疾病的治療藥物。但該藥價格高昂，患者用藥需求難以穩(wěn)定保障，不少家庭要么“望藥興嘆”，要么被迫選擇“水貨”，用藥安全及可及性難以保障。
2018年魯南制藥集團國際藥品研發(fā)中心相關負責人在一次調(diào)研中發(fā)現(xiàn)患者的用藥困境，立即向集團高層匯報，引起企業(yè)高層高度重視。
高苯丙氨酸血癥患者全國不足2萬人，藥物研發(fā)更面臨重重困難，需攻克輔料混合不均、混粉可壓性差、臨床生物樣品穩(wěn)定性差等技術難關。種種因素疊加，意味著研發(fā)投入巨大，市場回報卻極低，甚至可能面臨虧本。但集團總經(jīng)理張貴民拍板：“這個藥，只要有人需要，虧本也做，而且要快！”
很快，魯南制藥立項研發(fā)鹽酸沙丙蝶呤片的首仿藥。研發(fā)團隊加班加點，僅混合工藝就反復試驗十余次，常通宵達旦調(diào)整配方、優(yōu)化流程。
研發(fā)中心經(jīng)理賈俊偉坦言，在研發(fā)過程，他們?nèi)缏谋”吕速M昂貴的原料，更怕耽誤患兒用藥的時間。
歷經(jīng)2年鉆研，研發(fā)團隊攻克所有技術瓶頸，解決了臨床生物樣品穩(wěn)定性差等難題，于2020年12月提交鹽酸沙丙蝶呤片（商品名“海普益”）上市許可申請。
2023年3月，科望因注冊證過期正式退出中國市場。但3個月后，魯南制藥研發(fā)的海普益獲批上市，填補了市場空白，至今仍是國內(nèi)唯一治療藥物。
如今，海普益上市已一年有余，幫助不少家庭走出用藥困境。然而，圍繞高苯丙氨酸血癥的前沿探索并未停止。這次宣講會，就是由魯南制藥集團國際藥品研發(fā)中心籌辦的，將研發(fā)人員、醫(yī)務人員、患者及家屬三方聚集在一起，以更好地了解藥物使用的情況，進一步提高藥品質(zhì)量。
會場上，患者家屬們踴躍提問，研發(fā)人員與一線醫(yī)務人員耐心講解。“服藥后，孩子不長肉怎么辦？”“劑量總是分不準，能做小規(guī)格嗎？”“藥物有效性能再提高嗎？”三個小時的交流，讓“研發(fā)”與“用藥”不再是兩條平行線，研發(fā)人員的筆記本上記滿了患者家屬的需求。
據(jù)悉，海普益上市一年多來，其市場收入尚未覆蓋研發(fā)成本，但在魯南制藥，罕見病藥的研發(fā)不是“一錘子買賣”，這場會議讓醫(yī)學研發(fā)走出實驗室，直抵患者最真實的需求現(xiàn)場。恰是這份“造福社會”的堅守，讓患者感受到被珍視的溫度。
